La thérapie génique dans la maladie de Parkinson : un traitement d’avenir ?

La maladie de Parkinson est une pathologie neurodégénérative d’incidence élevée. Les traitements médicamenteux existants permettent d’atténuer les symptômes mais ils ne stoppent pas l’avancée de la maladie et ne sont pas dénués d’effets indésirables. Bien que cette pathologie ne soit pas spécifiquement déclenchée par des anomalies génétiques, l’intervention de multiples protéines dans le processus physiopathologique peut donner un intérêt à la thérapie génique. Cette hypothèse est confirmée par des résultats prometteurs chez l’animal et par cinq études de phase I chez l’Homme mais peut être pondérée par les résultats de la première étude de phase II publiée récemment montrant une efficacité discutable et des effets indésirables non négligeables. Ces résultats préliminaires devront cependant être renforcés par des études de plus grande ampleur afin de s’assurer de la sécurité et de statuer sur l’efficacité ce qui permettra de se prononcer sur l’intérêt réel de cette nouvelle voie thérapeutique.

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